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平心在线官网:拯救被“遗落”的10%患者,这种RNA疗法带来了什么?

allbet代理 健康 2020-07-14 15:41:09 99 0

▎药明康德内容团队编辑 引子
2015年12月,一个有点阴冷的冬日,身患绝症的Ellie Osterloh女士无力地躺在病床上,看着年仅13岁的女儿Ellie,她温柔的眼神中充满了不舍。在生命的最后时刻,她最期盼的,不是自己能够多活一些时日,而是这个不幸的孩子能够脱节病魔的折磨。
出生后没多久,小Ellie被诊断出得了一种危及生命的罕有病——囊性纤维化(Cystic Fibrosis ,CF)。这是一种由于编码囊性纤维化跨膜电导调治因子(Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator,CFTR)的基因发生突变,导致CFTR卵白缺失或功效缺陷引起的遗传病。CFTR基因中约有2000个已知的突变。CFTR卵白的功效缺陷或缺失导致许多器官细胞中盐和水的流入与流出不平衡,在肺部会造成异常粘稠的粘液蕴蓄,引起慢性肺部熏染和举行性肺损伤,并最终导致殒命。据统计,这种罕有病正在困扰着全球7万多名患者。  

▲CF由CFTR卵白功效异常造成,影响细胞的水、氯离子平衡,最终导致肺部等多种器官功效障碍(图片泉源:Vertex官网)
在被确诊后,小Ellie接受了林林总总的治疗,但均疗效甚微。或许是母爱的护佑,在Ellie Osterloh女士去世一个月后,小Ellie有机遇参加了一款名为Trikafta的候选药物的临床试验。幸运的是,这款药物起效了,她的病情得到了极大的缓解,奔向了新生。
Trikafta是Vertex Pharmaceuticals公司开发的一款三联疗法。2019年10月,Trikafta被美国FDA批准上市,用于治疗岁数12岁以上的CF患者——这些患者的CFTR基因上至少泛起一个F508del基因突变。Trikafta的问世,意味着可能多达90%的CF患者迎来了一款期待已久的创新疗法。不外,很可惜,Trikafta不是万能的,仍有10%的CF患者险些没有什么治疗选择  


但,黎明前的曙光已逐渐浮现。今年3月,善于RNA疗法开发的TranscripTx公司和致力于非病毒脂质纳米颗粒(LNP)递送手艺的ReCode Therapeutics公司宣布合并,建立的新公司保留了ReCode Therapeutics的名称,且一举斩获了8000万美元的A轮融资。得到了资金和专业手艺的双重加持,新的ReCode公司正在马不停蹄,力图为被“遗落”的10%CF患者,以及另一种肺部罕有病,即原发性纤毛运动障碍(PCD)患者带来有希望的治疗方式。ReCode公司带来的疗法事实有什么独到之处?克日,药明康德内容团队对该公司总裁兼首席执行官David Lockhart博士举行了专访,在这场头脑的交流中,我们领会到了其中的奇妙所在。,

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